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Il ruolo del paziente sempre più centrale negli studi clinici

Il Direttore Generale dell’AIFA Melazzini afferma l’importanza dei PRO (risultati riferiti dal paziente) per il contributo diretto e personale del paziente nel processo di valutazione del farmaco

Può essere considerata come la consacrazione definitiva del concetto di “paziente al centro” che ora si estende anche a livello di sperimentazione clinica.

Il Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) Mario Melazzini ha infatti dichiarato che sia necessario considerare gli esiti riportati dai pazienti, o Patient Reported Outcome (PRO), come parametri di valutazione essenziali negli studi clinici.

Secondo il professor Melazzini è indispensabile “ascoltare la voce del paziente”, in quanto quest’ultimo rappresenta una risorsa fondamentale nella ricerca clinica. Tutte le fasi del percorso di sperimentazione sono finalizzate a dare una risposta a un bisogno reale, e, se scientificamente dimostrate, si traducono in una terapia efficace. In tale processo, il punto di vista del paziente è fondamentale perché in grado di esprimere bisogni e priorità che la comunità scientifica deve giustamente tenere in considerazione.

I PRO sono indicazioni provenienti direttamente dai pazienti e possono riguardare sintomi, stato funzionale, percezioni, o altri aspetti della terapia come la praticità e la tollerabilità.

Nessuno meglio del diretto interessato può infatti riferire con esattezza quale sia il peso di una terapia ed il suo impatto in termini di qualità di vita, soprattutto in ambito oncologico. Quanto cioè un evento avverso, come ad esempio la diarrea o l’emicrania, possa interferire nel quotidiano, al di là di quanto possa essere rilevato dai medici ricercatori sull’efficacia della terapia.

L'utilizzo dei PRO rende quindi possibile il pieno coinvolgimento del paziente nella gestione della malattia in ragione del proprio vissuto e della percezione personale dell’impatto della terapia sulla qualità della vita, rilevando i possibili eventi avversi e misurandone gravità, frequenza ed interferenza con il vivere quotidiano.

Le dichiarazioni di Melazzini giungono a distanza di pochi giorni dall’entrata in vigore della legge Lorenzin (3/2018) che prevede (art.1 “Delega al Governo per il riassetto e la riforma della normativa in materia di sperimentazione clinica”) tra i requisiti dei centri autorizzati alla conduzione delle sperimentazioni cliniche, una preferenza per quei centri che assicurino nella fase IV il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti nella definizione dei protocolli di ricerca.

Tutto ciò rappresenta un passo importante per l’Italia e risponde all'appello lanciato negli anni scorsi dalle associazioni di pazienti, riunite nella Federazione italiana delle Associazioni di volontariato in oncologia (FAVO), per richiedere l’adozione della versione italiana del Pro-Ctcae, questionario che permette al paziente la segnalazione dettagliata degli effetti collaterali delle terapie anti-tumorali, come strumento standard nelle sperimentazioni cliniche in ambito oncologico. In questo modo il nostro paese si avvicina a realtà più evolute in tema di coinvolgimento dei pazienti, dove l’ importanza dei PRO nell’ambito di un sistema di cura incentrato sulla qualità viene sancito da precise indicazioni come ad esempio quelle pubblicate da The Journal of the American Medical Association sotto forma di guida per utilizzare al meglio questi strumenti nel protocollo dei trial clinici.